كارلسباد، كاليفورنيا – أعلنت شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: NASDAQ:) أنها ستقدم نتائج دراسة توازن المرحلة الثالثة لدواء أوليزارسن، وهو دواء تجريبي يستهدف متلازمة كيلوميكرونات الدم العائلية (FCS)، في الكلية الأمريكية لأمراض القلب (ACC) المقبلة. ) الاجتماع السنوي. تشير البيانات إلى انخفاض كبير في الدهون الثلاثية وانخفاض في حالات التهاب البنكرياس الحاد لدى المرضى الذين يعانون من FCS، وهو مرض نادر ومهدد للحياة مع عدم وجود علاجات معتمدة في الولايات المتحدة.
سجلت دراسة التوازن، وهي تجربة عالمية متعددة المراكز وعشوائية ومزدوجة التعمية ومضبوطة بالعلاج الوهمي، 66 مريضًا بالغًا مصابين بمتلازمة FCS المؤكدة. تلقى المشاركون أوليزارسن أو الدواء الوهمي تحت الجلد مرة واحدة كل أربعة أسابيع لأكثر من عام. وكانت نقطة النهاية الأولية هي النسبة المئوية للتغير من خط الأساس في مستويات الدهون الثلاثية أثناء الصيام بعد ستة أشهر مقارنة بالعلاج الوهمي. وأظهرت النتائج أن أوليزارسن حقق نقطة النهاية الأولية وأظهر أيضًا ملف تعريف مناسب للسلامة والتحمل.
يعمل Olezarsen، وهو دواء مضاد للتحسس مترافق يستهدف الحمض النووي الريبوزي (LICA)، عن طريق تثبيط apoC-III، وهو البروتين الذي ينظم استقلاب الدهون الثلاثية. تعد مستويات الدهون الثلاثية المرتفعة سمة مميزة لـ FCS، وهي حالة وراثية تتميز بارتفاع الدهون الثلاثية للغاية بسبب ضعف وظيفة الليباز البروتين الدهني. يواجه الأفراد المصابون بمتلازمة FCS مخاطر صحية شديدة، بما في ذلك التهاب البنكرياس الحاد والمشاكل المزمنة مثل التعب وآلام البطن.
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أوليزارسن تسميات المسار السريع، والأدوية اليتيمة، والعلاج المبتكر، إدراكًا للحاجة الملحة لعلاجات FCS الفعالة. وسيقدم إيونيس أيضًا ملخصًا حديثًا حول فعالية وسلامة أوليزارسن في المرضى الذين يعانون من ارتفاع نسبة الدهون الثلاثية في الدم وارتفاع خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية في اجتماع لجنة التنسيق الإدارية.
كانت شركة Ionis Pharmaceuticals في طليعة تطوير الأدوية التي تستهدف الحمض النووي الريبوزي (RNA) لمدة ثلاثة عقود، مع خط أنابيب يركز على طب الأعصاب وأمراض القلب وغيرها من المجالات التي يحتاجها المرضى بشكل كبير.
يستند هذا المقال إلى بيان صحفي صادر عن شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc.
رؤى InvestingPro
خطت شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) خطوات كبيرة في تطوير عقار أوليزارسن لعلاج متلازمة كيلوميكرونات الدم العائلية (FCS)، كما أبرزته النتائج الواعدة من دراسة توازن المرحلة الثالثة. وبينما يفكر المستثمرون في التأثير المحتمل لهذه التطورات على الصحة المالية وأداء الأسهم لشركة Ionis، توفر بعض المقاييس ونصائح InvestingPro فهمًا أعمق للوضع الحالي للشركة.
تظهر بيانات InvestingPro أن شركة Ionis تبلغ قيمتها السوقية 6.27 مليار دولار، مما يعكس تقييم السوق لإمكانات الشركة. على الرغم من الجهود المبتكرة التي تبذلها الشركة في تطوير الأدوية، فقد خفف المحللون من توقعاتهم، حيث قام ثلاثة محللين بمراجعة أرباحهم نزولاً للفترة القادمة. ويتماشى ذلك مع توقعات انخفاض المبيعات في العام الحالي، وهو ما قد يشكل مصدر قلق للمستثمرين.
تبلغ نسبة السعر إلى القيمة الدفترية للشركة خلال الاثني عشر شهرًا الماضية 16.2، وهو ما يعتبر مرتفعًا، مما يشير إلى أن السهم قد يتم تداوله بعلاوة مقارنة بقيمته الدفترية. بالإضافة إلى ذلك، تحتفظ Ionis بأموال نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، وهو ما يعد علامة إيجابية على الاستقرار المالي ويمكن أن يوفر بعض المرونة ضد تقلبات السوق. ومع ذلك، تجدر الإشارة إلى أنه من غير المتوقع أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام، ولم تحقق أرباحًا خلال الاثني عشر شهرًا الماضية، كما يتضح من نسبة السعر إلى الربحية السلبية البالغة -16.85.
بالنسبة لأولئك المهتمين بمزيد من التحليل والمقاييس، يقدم InvestingPro رؤى إضافية. يوجد حاليًا 8 نصائح إضافية من InvestingPro متاحة لـ Ionis، والتي يمكن الوصول إليها من خلال البوابة المتخصصة على https://www.investing.com/pro/IONS. تتعمق هذه النصائح في مختلف جوانب الصحة المالية للشركة وأداء السوق، مما يوفر للمستثمرين رؤية شاملة.
كحافز، يمكن للقراء استخدام رمز القسيمة برونيوز24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك Pro وPro+ سنويًا أو كل سنتين، مما يفتح المجموعة الكاملة من نصائح وبيانات InvestingPro لإرشاد قراراتهم الاستثمارية. ومع تحديد تاريخ الأرباح التالي في 1 مايو 2024، سيراقب المستثمرون باهتمام كيف تترجم التطورات الأخيرة للشركة إلى أداء مالي.
تم إنشاء هذه المقالة بدعم من الذكاء الاصطناعي ومراجعتها بواسطة أحد المحررين. لمزيد من المعلومات، راجع الشروط والأحكام الخاصة بنا.
