© رويترز.
روكفيل، ماريلاند – أعلنت شركة REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) عن النتائج المؤقتة من تجربة المرحلة الأولى/الثانية من تجربة AFFINITY DUCHENNE® لـ RGX-202 لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (Duchenne)، والتي تظهر علامات مشجعة على الفعالية والسلامة.
أظهر مريض يبلغ من العمر 12 عامًا عند مستوى الجرعة 2 75.7% من مستويات التعبير الطبيعي للميكروديستروفين بعد ثلاثة أشهر وانخفاضًا بنسبة 77% في مستويات الكرياتينين كيناز (CK) في الدم خلال عشرة أسابيع، مما يشير إلى تحسن سريري محتمل.
تقوم التجربة، التي تشمل مرضى تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 11 عامًا، بتقييم سلامة وفعالية RGX-202، وهو مرشح للعلاج الجيني. حتى الآن، لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة تتعلق بالمخدرات. أكمل جميع المرضى الذين وصلوا إلى فترة المتابعة لمدة ثلاثة أشهر نظام كبت المناعة وفقًا لبروتوكول الدراسة.
سلط كينيث تي ميلز، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة REGENXBIO، الضوء على الحاجة إلى خيارات العلاج للأولاد الأكبر من 7 سنوات وأعرب عن التزامه بالشفافية فيما يتعلق بالبيانات لمجتمع دوشين. تشير الملاحظات الأولية لمقدمي الرعاية إلى حدوث تحسينات في القوة والوظيفة الحركية لدى الأولاد الذين عولجوا بـ RGX-202.
وأشار الدكتور أرافيندهان فيرابانديان من مستشفى أركنساس للأطفال إلى أهمية خيارات العلاج التي يمكن أن تغير مسار المرض وأعرب عن تفاؤله بشأن السلامة وعلامات التحسن المبكرة لدى المشاركين في التجربة.
وتخطط REGENXBIO لتحديد الجرعة المحورية بحلول منتصف عام 2024 وتهدف إلى بدء تجربة محورية في النصف الثاني من العام. تعتزم الشركة استخدام تعبير الميكروديستروفين كنقطة نهاية بديلة لدعم تقديم طلب ترخيص البيولوجيا من خلال مسار الموافقة المتسارعة.
تجربة AFFINITY DUCHENNE هي دراسة لتصعيد الجرعة وتوسيعها لتقييم جرعة وريدية لمرة واحدة من RGX-202. تأثر تصميم التجربة بمشاركة المجتمع ويهدف إلى تقييم نقاط النهاية السريرية المختلفة، بما في ذلك مستويات بروتين الميكروديستروفين وتقييمات القوة والوظيفة.
تركز شركة REGENXBIO، التي تأسست في عام 2009، على أدوية العلاج الجيني ولديها خط إنتاج من AAV Therapeutics لعلاج أمراض الشبكية والأمراض النادرة. يعد ناقل NAV AAV8 الخاص بالشركة، والمستخدم في RGX-202، جزءًا من منصة قائمة لها تاريخ من التجارب السريرية.
المعلومات المقدمة مبنية على بيان صحفي.
تم إنشاء هذه المقالة بدعم من الذكاء الاصطناعي ومراجعتها بواسطة أحد المحررين. لمزيد من المعلومات، راجع الشروط والأحكام الخاصة بنا.
