كاباليتا بيو (ناسداك: كابا) هي شركة تكنولوجيا حيوية لا تزال في مراحلها السريرية وليس لديها إيرادات بعد. يعرض هذا السهم المستثمرين لـ CABA’s CARTA وCAART، وكلاهما واعد نسبيًا عبر مختلف الآلام. ومع ذلك، يبدو أن المشروع البحثي الرئيسي لـCABA هو CABA-201، الذي يساعد المرضى الذين يعانون من مرض الذئبة الحمراء. وهذا يفتح الباب أمام سوق ضخمة، مما يُظهر إمكانات الإيرادات الكبيرة لشركة CABA إذا نجحت في تطوير وتسويق الملكية الفكرية الخاصة بها. في تحليل التقييم الخاص بي، يبدو أن كابا يتداول بعلاوة مقارنة بقطاعه. ومع ذلك، أعتقد أن مثل هذه العلاوة مستحقة جيدًا نظرًا لإيرادات الميزانية العمومية المحتملة وطبيعة رأس المال الجيد. وبالتالي، فإنني أصنف CABA على أنه “شراء” جيد للمضاربة بالنسبة للمستثمرين ذوي الأفق طويل الأجل.
نظرة عامة على الأعمال
يقع المقر الرئيسي لشركة Cabaletta Bio في فيلادلفيا، بنسلفانيا. تأسست الشركة في عام 2017، وتم طرح أسهمها للاكتتاب العام في أكتوبر 2019. CABA هي شركة شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية متخصصة في علاجات أمراض المناعة الذاتية باستخدام الهندسة علاجات الخلايا التائية لاستهداف الخلايا البائية التي تعاني من مشاكل من خلال العلاج بجرعة واحدة، مما يلغي الحاجة إلى العلاجات المثبطة للمناعة المتكررة التي قد تؤدي إلى إعادة ضبط الجهاز المناعي. تقوم الخلايا البائية بتكوين أجسام مضادة تهاجم أنسجة المريض في الأمراض المناعية. إلى جانب هذا النهج المذكور، المسمى CAART (الخلايا التائية لمستقبلات الأجسام المضادة الخيمرية)، والذي يركز على الخلايا البائية التي تنتج أجسامًا مضادة ذاتية، يعمل CABA أيضًا في برنامج CARTA (الخلايا التائية لمستقبلات الأجسام المضادة الخيمرية للمناعة الذاتية)، والذي له تطبيق أوسع لأنه يستهدف مستضدات جهاز المناعة الذاتية التي لا تقتصر على الخلايا البائية ويمكن استخدامها في نطاق أوسع من أمراض المناعة الذاتية.
شركاء CABA مع جامعة بنسلفانيا ومستشفى الأطفال في فيلادلفيا. ينقسم خط أنابيب CABA إلى الطريقتين المذكورتين. يتم استخدام منصة CARTA لبرنامج CABA-201 مع أربعة مؤشرات وتسعة أدوية، وتم مسح 7 IND، واثنان في المرحلة 1/2 للذئبة الحمامية الجهازية (SLE)، وواحد لالتهاب الكلية الذئبي والآخر لمرض الذئبة الحمامية الجهازية غير الكلوي.
CABA’s CARTA وCAART
يمكنك التفكير في CABA مثل CARTA وCAART. في منصة CAART (الخلايا التائية لمستقبلات الأجسام المضادة الذاتية الخيمرية)، يوجد برنامجان في المرحلة 1/2 من التجربة السريرية: DSG3-CAART لعلاج الفقاع المخاطي الشائع وMuSK-CAART لعلاج MuSK Myasthenia Gravis (MuSK + MG).
تم التحقق من صحة CABA-201 للدراسات الأكاديمية لمؤشرات مثل التهاب العضلات، ومرض الذئبة الحمراء، والتصلب الجهازي. تتوقع CABA نتائج برنامج CABA-201 بحلول النصف الأول من عام 2024. بالإضافة إلى ذلك، أفادت CABA أن الشركة تتعاون مع WuXi Advanced Therapies لتطوير ممارسات التصنيع الجيدة (GMP) لبرنامج CABA-201. أيضًا، أعلنت CABA عن تعاونها مع Oxford Biomedica من أجل ناقل الفيروس البطيء لتوصيل جين CAR إلى الخلايا التائية، وهو أمر مطلوب للتطوير السريري لـ CABA-201.
المصدر: العرض التقديمي للشركات، 9 نوفمبر 2023.
في نوفمبر، أعلنت CABA عن شراكتها مع Cellares للتحقق من صحة منصة Cell Shuttle المطبقة على CABA-201 لإنتاج العلاج الخلوي تلقائيًا، مما قد يؤدي إلى تسريع تصنيعه. أعتقد أنه من العدل أن نقول إن المنتج الرئيسي لـ CABA هو CABA-201، وذلك لأنه يستهدف نطاقًا أوسع من الأمراض، مما يجعله أكثر قيمة. من ناحية أخرى، تستهدف علاجات CAART بروتينات أكثر تحديدًا تحد إلى حد ما من قاعدة المريض المحتملة. كمرجع، يستهدف CABA-201 بروتين CD-19، وهو جزء من الخلايا البائية. آلية CABA-201 هذه هي مدى فعاليتها لمجموعة واسعة من أمراض المناعة الذاتية، على عكس علاجات CAART.
أحدث نتائج أبحاث إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) حول سلامة علاج CAR-T
في 28 نوفمبر 2023، أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عن نتائج الأبحاث المتعلقة بخطر الإصابة بأورام الخلايا التائية الخبيثة لدى مرضى العلاج بالخلايا التائية CAR-T. العلاج CAR-T (الخلايا التائية لمستقبلات المستضد الخيميري) هو شكل من أشكال العلاج المناعي يستخدم بشكل أساسي لعلاج السرطان. يهدف هذا النوع من العلاج إلى توليد مستقبل (CAR) في الخلايا التائية للمريض للتعرف على البروتين الموجود في الخلايا السرطانية والارتباط به. يتم حقن الخلايا التائية المهندسة في المريض لقتل الخلايا السرطانية. يستخدم هذا النهج لعلاج أنواع معينة من سرطان الدم. تستهدف علاجات الخلايا CAR-T BCMA (مستضد نضوج الخلايا البائية) أو CD19، وهو بروتين موجود على سطح الخلايا البائية. كانت هذه العلاجات فعالة في علاج المايلوما المتعددة، وسرطان الدم، وسرطان الغدد الليمفاوية.
المصدر: العرض التقديمي للشركات، 9 نوفمبر 2023.
ومن الجدير بالذكر أن كلا منصتي CAART وCARTA تركزان على أمراض المناعة الذاتية، ولكن يبدو أن CARTA أكثر قابلية للتطبيق على مجموعة واسعة من الأمراض. يقوم CAART بإنشاء خلايا T هندسية لاستهداف الخلايا B التي تنتج الأجسام المضادة الذاتية المسؤولة عن تفاعلات المناعة الذاتية. تقوم منصة CARTA بتصنيع الخلايا التائية المهندسة لتعديل استجابة المناعة الذاتية. لذلك، فإن الاختلاف بين العلاج بالخلايا التائية CAR-T الذي يهم إدارة الغذاء والدواء ومنصات CAART وCARTA يكمن في المقام الأول في تطبيقهما ولكنه يشترك في مبدأ توليد الخلايا التائية المهندسة لتوجيهها نحو أهداف محددة في جسم المريض. ومع ذلك، فإن الأهداف تختلف في كل حالة.
محفظة متميزة: تحليل التقييم
من منظور التقييم، ذكر التقرير المالي لشركة CABA للربع الثالث من عام 2023 أن نفقات البحث والتطوير تبلغ 13.8 مليون دولار أمريكي وإجمالي النقد والنقد المعادل والاستثمارات قصيرة الأجل بقيمة 164.4 مليون دولار أمريكي اعتبارًا من 30 سبتمبر 2023. علاوة على ذلك، أقدر أن الحرق النقدي ربع السنوي للشركة كان حوالي 12.7 دولارًا أمريكيًا مليون دولار من التدفق النقدي من العمليات وصافي النفقات الرأسمالية. وإذا قمنا بحساب هذا الرقم سنويا، فسنحصل على معدل حرق نقدي سنوي قدره 50.8 مليون دولار، جنبا إلى جنب مع احتياطياتها النقدية، مما يعني ضمنا مدرجا نقديا يبلغ 3.24 سنة. يتماشى هذا مع توقعات CABA الداخلية بالحصول على ما يكفي من النقد حتى الربع الرابع من عام 2025. في الواقع، أعتقد أنه من المحتمل أن يكون لديه ما يكفي من النقد للاستمرار بعد عام 2025.
المصدر: المجلس الأمريكي للعلوم والصحة.
يعد هذا أمرًا مهمًا لأنه يجب أن يكون لدى الشركة ما يكفي من الموارد لنقل CARTA وCAART IPs إلى المرحلة الثالثة. بعد كل شيء، عادةً ما تستغرق المرحلة الأولى عدة أشهر، ويمكن أن تستغرق المرحلة الثانية ما يصل إلى عامين. نظرًا لأن IP الخاص بـ CABA موجود في المرحلة 1/2، والتي من المفترض أن تكون أسرع لأنها تسمح بانتقال أسرع بين المراحل، أعتقد أن CABA يجب أن تكون قادرة على الوصول إلى المرحلة 2/3 ضمن قيود المدرج النقدي الخاص بها. علاوة على ذلك، على الرغم من أنها ليست مقارنة مثالية، فإن معدل الموافقة على المرحلة 2 إلى المرحلة 3 لتجارب المناعة الذاتية/التضخم يبلغ حوالي 45.7%، وهو أمر مشجع في أعمال المضاربة نسبيًا في مجال التكنولوجيا الحيوية.
ومع ذلك، تجدر الإشارة إلى أن أهداف IP الخاصة بـ CABA في أكبر الأسواق هي على الأرجح CABA-201 لـ SLE. بعد كل شيء، تتمتع الذئبة الحمامية الجهازية بانتشار مرتفع نسبيًا مقارنة ببقية علاجات CABA’s IP. وللإشارة فإن مرض الذئبة الحمراء يصيب حوالي 43.7 شخص من كل 100 ألف. وهكذا، في الولايات المتحدة وحدها، يتأثر ما يقرب من 146 ألف شخص بهذا المرض، مما يجعل مرض الذئبة الحمراء علاجًا واعدًا من وجهة نظر الإيرادات المحتملة. من المتوقع أن ينمو سوق أدوية مرض الذئبة الحمراء الواسع إلى 329.18 مليار دولار بحلول عام 2032 بمعدل نمو سنوي مركب يبلغ 5.0%.
وبما أن الشركة لا تزال في مرحلة ما قبل الإيرادات، يجب علينا استخدام التقييم على أساس المضاعفات. لهذا، نعلم أن القيمة الدفترية لشركة CABA تبلغ 160.9 مليون دولار. يتم تداول السهم بسعر سوقي قدره 685.16 مليون دولار، مما يعني ضمناً أن نسبة السعر إلى القيمة الدفترية تبلغ 4.26، أي ما يقرب من ضعف مضاعف السعر إلى القيمة الدفترية للقطاع البالغ 2.06. وبالتالي، يتم تداول CABA بالفعل بعلاوة كبيرة مقارنة ببقية صناعتها، مما يشير إلى أن السوق من المحتمل أن يكون متفائلاً بشأن خط أنابيب منتجات CABA. ومع ذلك، فإن هذا يحد من المزيد من الإمكانات الصعودية ويحرف إلى حد ما معادلة المخاطرة والمكافأة للمستثمرين في CABA. ومع ذلك، وبالنظر إلى أن إمكانات السوق لـ CABA-201 على SLE وحدها كبيرة جدًا، إلى جانب مدرجها النقدي الأكثر من كافٍ، أعتقد أنها تمثل حالة استثمارية جيدة لـ CABA.
مخاطر أطروحة الاستثمار
ومع ذلك، هناك نقاط ذات صلة يجب مراعاتها. أولاً، قد تؤدي المخاوف العامة بشأن سلامة علاجات الخلايا التائية المهندسة إلى مزيد من التدقيق التنظيمي من قبل إدارة الغذاء والدواء قبل الموافقة على الدواء. وقد يؤدي هذا إلى إطالة الوقت اللازم لتسويق منتجات CABA. علاوة على ذلك، يمكن أن يتفاعل السوق بشكل سلبي، خاصة إذا امتدت المخاوف بشأن الأورام الخبيثة في الخلايا التائية إلى علاجات الخلايا التائية الأخرى. ذكرت أخبار نوفمبر أيضًا أن بعض الشركات المرتبطة بعلاجات الخلايا CAR-T تأثرت في السوق، كما كان الحال مع سهم CABA، الذي انخفض بنسبة 42.6٪ في اليوم التالي لإعلان إدارة الغذاء والدواء. قد تتطلب توصية إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للمراقبة مدى الحياة للمرضى المعالجين تكاليف وموارد إضافية للمتابعة طويلة المدى وتخفيف المخاطر. وأخيرًا، يجب أن يكون CABA مستعدًا لمعالجة اعتبارات السلامة المماثلة في علاجاته.
بخلاف ذلك، أعتقد أن مخاطر CABA منخفضة نسبيًا بالنسبة لشركة التكنولوجيا الحيوية. وبطبيعة الحال، هناك مخاطر تتعلق بعدم الموافقة على خط منتجاتها في نهاية المطاف. ثم هناك أيضًا مخاطر زمنية، حيث يمكن أن تستغرق الموافقة وقتًا أطول بكثير مما قد يتوقعه بعض المستثمرين، مما يقلل من تقييم القيمة الحالية لـ CABA. ومع ذلك، يبدو أن CABA هي شركة تركز على مجموعة من المعالجات التي تبدو قابلة للتطبيق عبر CARTA وCAART، مع ما يكفي من الموارد لرؤيتها حتى المرحلة 3 على الأقل. وبالتالي، قد يكون الخطر الحقيقي الوحيد هو تخفيف المخزون إذا احتاج CABA إلى أموال مستثمرين إضافية لدفع الملكية الفكرية الخاصة بها عبر خط النهاية لإدارة الغذاء والدواء.
يبدو السوق متفائلاً بشأن خط أنابيب منتجات CABA في عام 2023. (عرض التداول.)
خاتمة
بشكل عام، CABA هي شركة واعدة في مجال التكنولوجيا الحيوية مع CARTA وCAART. على وجه الخصوص، من المحتمل أن يكون علاج CABA-201 لمرض الذئبة الحمراء هو نقطة البيع الرئيسية للسهم. يمكن أن يكون هذا العلاج بمثابة دخول CABA إلى سوق واسعة، مما قد يؤدي إلى إطلاق قيمة كبيرة للمساهمين إذا تم تطويره وتسويقه بنجاح. وبطبيعة الحال، مثل أي شركة أخرى في مجال التكنولوجيا الحيوية، لا تخلو CABA من المخاطر. ومع ذلك، تستحق شركة CABA تميزًا عن نظيراتها نظرًا لأن الملكية الفكرية الخاصة بها يمكنها التعامل مع سوق ضخمة، وحتى الآن، تبدو النتائج واعدة. وبالتالي، فإنني أصنف CABA على أنه “شراء” جيد من الناحية المضاربية عند هذه المستويات.
