ثمن جرعة العلاج 3 ملايين دولار.. وقطر توفرها مجانا

الدوحة ـ كشف الدكتور أحمد الحمادي المدير التنفيذي لطب الأطفال في سدرة للطب بدولة قطر أن بلاده وفرت علاجا لمرضى ضمور العضلات “الدوشيني” مجانا لمواطنيها، موضحا أن قيمة هذا العلاج تبلغ نحو 10 ملايين ريال قطري (الدولار 3.65 ريالات).

وأكد المدير التنفيذي لطب الأطفال في سدرة للطب، في حوار مع الجزيرة نت، أن أهمية هذا العلاج الجديد تكمن في تغيير حالة المريض تماما من التدهور العام إلى الاستقرار والنمو بصورة طبيعية من جديد، لافتا إلى أن دولة قطر تعد الأولى في المنطقة التي تقوم بتطبيق هذا العلاج من خلال مركز سدرة للطب.

وأشار إلى أن تقديم مثل هذه العلاجات الحديثة والمتقدمة يبعث الأمل في نفوس الكثير من المصابين بهذا المرض العضال، مشيرا إلى أن سدرة للطب شريك يحظى بالثقة ويمتلك خبرات واسعة في مجال الرعاية الصحية تسهم في ترسيخ مكانة قطر باعتبارها الخيار الأفضل لرعاية الأطفال الذين يعانون من أمراض وراثية معقدة ونادرة.

وفيما يلي نص الحوار:

• في البداية.. ما هو مرض ضمور العضلات الدوشيني؟

يعرف مرض ضمور العضلات الدوشيني بأنه اضطراب جيني يقوم تدريجيا بإضعاف عضلات الجسم ويرجع سبب حدوثه إلى وجود معلومة أو تسلسل جيني خاطئ أو مفقودة يمنع الجسم من صنع البروتينات اللازمة لبناء عضلات سليمة والحفاظ عليها وهذا المرض عادة ينتشر بشكل أكبر بين الذكور ويصيب نحو ولد واحد من بين 3500 طفل.

أما بالنسبة للفتيات فهن يحملن الجين المسؤول عن المرض ولكن الأعراض لا تظهر عليهن وعادة يعيش الأطفال المصابون بهذا النوع من المرض لمدة 20 عاما في الغالب وذلك قبل اكتشاف العلاج الجديد الذي لاشك سيكون له تأثير كبير في زيادة عمر الأطفال المصابين بل وتحسين جودة حياتهم.

• كيف يتم اكتشاف أو تشخيص الحالة المرضية؟

هناك عدد من الأعراض التي تظهر على الطفل عند بلوغه الثانية من عمره حيث يلاحظ عليه التأخر في النمو وضعف العضلات والسقوط خلال المشي أو عدم القدرة على المشي والسقوط المتكرر، وصعوبة القيام من وضعية الاستلقاء أو الجلوس والمشي على أصابع القدم وألم العضلات وتصلبها وصعوبات التعلم وتراجع في تنمية المهارات الحركية، ففي حال ظهرت هذه الأعراض يجب على الأهل التوجه للطبيب على الفور من أجل التشخيص والعلاج.

• كيف تكون حالة المريض المصاب بهذا المرض وما كيفية العلاج في الوقت الحالي؟

عادة ما يعيش الطفل المصاب سنوات قليلة ويتوفى في سن مبكرة نتيجة الإصابة بهذا المرض الذي يؤدي إلى تدهور في وظائف وعضلات الجسم، ولكن في الفترة الأخيرة ظهر علاج جيني جديد يسهم في وقف تدهور الحالة وهو عبارة عن إبرة واحدة، حيث يعمل هذا الدواء المبتكر على استبدال الجين التالف المسؤول عن المرض بجين سليم، مما يؤدي إلى إبطاء تطور المرض وتعزيز وظائف العضلات.

• كيف يتم اختيار المرضى الذين يخضعون للعلاج؟ وما تكلفة هذا العلاج؟

يتم اختيار المرضى بناء على عدد من المعايير منها أن يكون عمر الطفل لا يتعدى 4 سنوات فما فوق ويعاني من ضمور العضلات الدوشيني بناء على تشخيص طبي جيني يحدد بالفعل وجود إصابة بالمرض، وألا يكون المريض قد خضع أو تلقي أي علاجات جينية سابقة.

كما تشمل المعايير أيضا أن يكون المريض لا يعاني وجود نقص في إكسون 8 أو إكسون 9 وهى أجزاء في جين الدوشين الذي يتم فحصه للتأكد من معايير إجراء العلاج، وتبلغ قيمة هذا العلاج نحو 10 ملايين ريال قطري ويتم توفيره للمرضى القطريين مجانا، كما يمكن توفيره لغير المواطنين من خلال الجمعيات الخيرية.

• هل تم البدء في تطبيق هذا العلاج وما هو تأثيره على تحسين جودة حياة المرضى وعائلاتهم؟

تم علاج 7 حالات بالدواء الجيني الجديد منهم 5 مواطنين قطريين واثنان من المرضى الدوليين، وقد أثبتت النتائج تحسنا ملحوظا للغاية للمرضى الذين بدؤوا في استعادة الكثير من حيويتهم ونشاطهم بعد فترة وجيزة من العلاج.

لاشك أن إطلاق هذا العلاج يعد خطوة مهمة نحو تحسين جودة حياة مرضى ضمور العضلات الدوشيني وعائلاتهم حيث يمنحهم الأمل في مستقبل أفضل ويفتح آفاقا جديدة لعلاج الأمراض الوراثية النادرة، ومن خلال هذا العلاج يؤكد سدرة للطب ريادته في مجال الرعاية الصحية وتقديمه لعلاجات مبتكرة تسهم في تحسين حياة المرضى.

• ماذا عن الآثار الجانبية للعلاج الجيني الجديد؟

الآثار الجانبية المبلغ عنها أثناء الدراسات السريرية تتمثل في ردة فعل تحسسية تجاه مكونات العلاج، وارتفاع في وظائف الكبد والغثيان والترجيع أثناء أخذ العلاج، ومثل هذه العلاجات الجينية المتقدمة لا تستخدم إلا داخل المستشفيات وتحت مراقبة طبية كاملة وبإشراف فريق طبي متخصص في العلاج الجيني للتعامل الفوري مع أي تداعيات جانبية.

في سدرة للطب فإن جميع الأطفال الذين تم إعطاؤهم علاج إليفديس قد استجابوا بشكل جيد للعلاج دون أي آثار جانبية مبلغ عنها كما أن الفرق الطبية في مركزنا على تواصل مستمر مع العائلات لمتابعة رعاية أطفالهم بعد العلاج في عياداتنا المتخصصة.

• هل هذا العلاج الجديد هو نهاية المطاف في علاج ضمور العضلات الدوشيني أم هناك دراسات أخرى في هذا الصدد؟

هناك العديد من التجارب السريرية النشطة حاليا لعلاج  ضمور العضلات الدوشيني وأهمها هو استعادة أو استبدال جين الديستروفين وهو البروتين المفقود أو المعطوب في ضمور عضلات دوشين، كما أن هناك بعض التجارب السريرية تركز على أدوية يمكنها حماية خلايا العضلات حتى لو لم تعالج الخلل الجيني للمرض، وأخيرا هناك تجارب سريرية تهدف لتحسين وظيفة العضلات مثل زيادة نمو العضلات أو تقليل الالتهابات فيها.

• ما هي المعايير التي تعتمد عليها إدارة الغذاء والدواء الأميركية في الموافقة على مثل هذه العلاجات؟

– ‎تعتمد إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) على مجموعة من المعايير الصارمة للموافقة على العلاجات الجينية ومنها العلاج الجيني الثوري “إليفيديس” لمرضى ضمور العضلات الدوشيني، حيث تتضمن هذه المعايير ثبوت الفعالية يجب أن يثبت العلاج فعاليته في تحسين حالة المرضى وتقليل تقدم المرض، بالإضافة إلى السلامة، فيجب أن تكون الآثار الجانبية للعلاج مقبولة مقارنة بالفوائد، كما تشمل المعايير الجودة فيجب أن يتم تصنيع العلاج وفقًا للمعايير الصارمة لضمان جودته وسلامته.

وقبل دخول أي علاج جيني للتجارب السريرية يخضع لاختبارات في المختبرات وعلى النماذج الحيوانية لتقييم فعاليته وسلامته، وتعتبر هذه الدراسات ما قبل السريرية هامة في تحديد الجرعة المناسبة، ومعرفة الآثار الجانبية المحتملة، وتقييم فترة العلاج وقدرته على تحقيق التأثير المطلوب.

وبعد إجراء الدراسات يتم أخذ الموافقة الأولية لبدء التجارب السريرية والتي تمر بـ3 مراحل سريرية حتى يتم مراجعة جميع الأدلة والبيانات لتحديد مدى سلامة وفعالية الدواء الجيني وغيره من الأدوية الطبية الأخرى.

• في النهاية .. ما هي رسالتك للمرضى وعائلاتهم؟

رسالتي لهم هي أن هناك أملا دائما في ظل التقدم العلمي والطبي لعلاج مثل هذه الأمراض الصعبة، فاعتماد مثل هذه العلاجات الجينية يمنح الأمل للمرضى المصابين بأمراض نادرة ومعقدة والذين لا يملكون في كثير من الأحيان خيارات علاجية لوقف تأثيرات المرض أو مضاعفاته.

يعمل سدرة للطب على تغيير حياة الأطفال من مرضى ضمور العضلات الدوشيني في قطر والعالم العربي ونحن فخورون بالثقة الكبيرة التي يحظى بها مركزنا وبالمهارات والخبرات الرفيعة التي تتمتع بها فرقنا الطبية فخدماتنا متميزة وعالمية المستوى، ونظل ملتزمين بتقديم أعلى معايير الرعاية الصحية وأحدث العلاجات الطبية لجميع مرضانا.

تقديم مثل هذه العلاجات الحديثة والمتقدمة يؤكد أن سدرة للطب شريك يحظى بالثقة ويمتلك خبرات واسعة في مجال الرعاية الصحية وهذه الجهود الطبية تسهم في ترسيخ مكانة قطر باعتبارها الخيار الأفضل لرعاية الأطفال الذين يعانون من أمراض وراثية معقدة ونادرة.